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治疗肢带型肌营养不良症 Sarepta Therapeuti

阅读:2246 2019-11-21 20:33:46

最近,sare PTA therapics(srpt . us)宣布其用于治疗β-肌病(lgmd2e)的基因治疗srp-9003(myo-101)在1/2a期临床试验中取得了积极的结果。Srp-9003不仅改善了评价患者肌肉功能的各项指标,而且显著降低了血清肌酸激酶(ck)水平,肌酸激酶是与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物。

肢带型肌营养不良症(lgmd)是一种由基因突变引起的罕见遗传病。病人的主要症状是进行性肌无力,通常从臀部和肩部开始,逐渐延伸到四肢。有许多导致lgmd的基因突变,它们的共同特征是编码蛋白与维持肌肉功能和修复肌肉损伤有关。其中,lgmd2e患者的肌无力症状在10岁前明显,在青春期逐渐丧失活动能力。病人通常在30岁前死亡。目前,还没有治疗lgmd2e的有效疗法。现有的疗法只能缓解疾病的症状。

Srp-9003是myonexus公司开发的用于治疗lgmd2e的基因疗法。2018年,与萨瑞帕公司达成研发合作协议,共同开展srp-9003的临床试验。在lgmd2e患者中,表达β-肌聚糖的基因突变导致β-肌聚糖缺失,从而导致肌肉纤维损失、炎症和肌肉纤维被脂肪和纤维化瘢痕组织替代。Srp-9003使用腺相关病毒(aav)载体将表达β-肌聚糖的正常基因导入患者心肌和骨骼肌,从而提高β-肌聚糖水平,预防甚至逆转疾病进展。

在该临床试验的第一个队列中,3名年龄在4-13岁的lgmd2e患者接受了srp-9003治疗。结果表明,与治疗前的基线相比,经过9个月的治疗后,患者评估肌营养不良症(nsad)、起床、爬四步、走100米、走10米等肌肉功能指标所用的时间有所改善。此外,与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物ck水平也显著降低。

“在关于lgm D2治疗的第一个队列研究中,我们不仅观察到一致的肌肉功能指标的改善,而且证明我们的基因治疗能够高水平表达lgm D2患者缺失的蛋白质,并且在疾病相关生物标志物方面也显示出强的疗效。萨莱普塔公司总裁兼首席执行官道格·英格拉姆说:“我们准备研究更高剂量的srp-9003的治疗效果,并尽快推进srp-9003和其他五种治疗lgmd的临床试验。”。“srp-9003首次队列研究的积极结果证实了我们加快基因治疗发展的决心,这将使我们能够快速开发lgmd患者的治疗方法,并继续扩展和验证我们的基因治疗引擎。”

资料来源:智通财经

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